# ＪＣＲファーマ（4552） デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬givinostatの厚生労働省による希少疾病用医薬品指定のお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4552/disclosure/20260928540729
種別: その他開示
開示日: 2026-09-28
Komoriの読み（0-100）: 59
企業ページ: https://komori.app/company/4552

## 何が変わったか

JCRファーマの日本向けDMD治療薬givinostatが、厚生労働省から希少疾病用医薬品に指定され、優先審査の対象にもなった。日本での承認申請は2026年内に予定されている。

## 会社が挙げた理由

厚生労働省による指定を受けたため。会社は、指定が本剤の事業化に向けた重要なマイルストーンであり、日本のDMD患者へ早期に治療薬を提供するためと述べている。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: givinostat、Duvyzat®
- 相手先: Italfarmaco S.p.A.
- 相手先の概要: 1938年にイタリアのミラノで設立された非上場のグローバル製薬企業。直接または関連会社を通じて90ヵ国以上で事業を展開し、医薬品の研究、開発、製造、商業化を行う。
- 当社との関係: 日本におけるgivinostatの開発および商業化に関する独占的ライセンス契約を締結している。
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: 2025年12月（昨年12月）
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療
- 受賞名・認証名: 希少疾病用医薬品指定、優先審査対象指定
- 授与・認証機関: 厚生労働省
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: not_disclosed
- 利用実績: 米国、EU、イギリスを含む複数の国々で承認済み。日本における患者数は約3,500人と推定。
- 業績への影響: not_disclosed
- 出典: 川井充『デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者は日本に何人いるか』、ほか参考文献1〜6

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施予定日あり（原文: 「「2026年内に日本における本剤の製造販売承認申請を行う予定です」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 契約締結（原文: 「「当社は昨年12月、Italfarmacoと本剤の日本における開発および商業化に関する独占的ライセンス契約を締結」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 年月まで（原文: 「「2026年内に」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「当社は昨年12月…独占的ライセンス契約を締結しており」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 同日の発表（原文: 「「このたび、厚生労働省より希少疾病用医薬品に指定されたことをお知らせします」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「指定されたこと」「承認申請を行う予定です」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 社名あり · 非上場（原文: 「「Italfarmaco S.p.A.」「非上場のグローバル製薬企業」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 提供元（原文: 「「本剤は、Italfarmacoが開発した」「独占的ライセンス契約」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「1938年にイタリアのミラノで設立」「非上場のグローバル製薬企業」」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: なし（原文: 「「Italfarmacoと…独占的ライセンス契約を締結」」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 他者の市場推計のみ（原文: 「「日本におけるDMD患者数は約3,500人と推定」「世界的な出生時発症率は男児約5,050人に1人」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 見込み・試算（原文: 「「約3,500人と推定される」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「参考文献1〜6および「川井充…」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「約3,500人と推定」「2026年内に…承認申請」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益の柱と位置づけ（原文: 「「本剤の事業化に向けての重要なマイルストーン」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 業績に触れず（原文: 「業績への影響額・比率に関する記載なし」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 資格・評価の獲得（原文: 「「希少疾病用医薬品に指定」「優先審査の対象にも指定」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一事業・一セグメント（原文: 「「本剤の日本における開発および商業化」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存領域の新製品（原文: 「「現時点では日本において承認されていません」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 他社製品の販売・展開（原文: 「「Italfarmacoが開発した」「独占的ライセンス契約」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「JCRファーマ株式会社…本剤について」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「該当する優位性表現の記載なし」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 特定地域（原文: 「「日本における製造販売承認の申請」「日本における開発および商業化」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「日本において承認されていません」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「既承認薬等がないこと、または既承認薬等と比較して高い有効性または安全性が期待される」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「givinostat」「欧米での販売名：Duvyzat®」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「コード番号 4552 東証プライム市場」「問合せ先」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「重要なマイルストーン」「一日でも早く」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「現時点では日本において承認されていません」「承認申請を行う予定です」」）