# ＪＣＲファーマ（4552） 血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤「イズカーゴ」アラブ首長国連邦での製造販売承認取得のお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4552/disclosure/20260721596748
種別: その他開示
開示日: 2026-07-21
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企業ページ: https://komori.app/company/4552

## 何が変わったか

血液脳関門を通過するハンター症候群治療薬「イズカーゴ」について、アラブ首長国連邦で製造販売承認を取得しました。日本以外では初めての承認で、今後はMENA地域での承認取得とTaiba社による販売を進める予定です。

## 会社が挙げた理由

日本で取得済みの製造販売承認を活用して海外展開を進めるため。グローバル臨床第Ⅲ相試験を推進しながら、1日でも早く世界の患者に届けることを目指している。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: イズカーゴ®、パビナフスプ アルファ、JR-141、J-Brain Cargo®
- 相手先: Taiba Middle East FZ LLC
- 相手先の概要: 本社：アラブ首長国連邦、CEO：Saif Al Hasani。MENA地域で希少疾病用治療薬のマーケティング、販売、流通を担う企業。臨床医、医療機関、グローバルパートナー企業との間で20年にわたる信頼関係を築いている。
- 当社との関係: Taiba社と販売委託契約を締結。Taiba社がアラブ首長国連邦およびその他のMENA地域で本剤を販売する予定。
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: ハンター症候群（ムコ多糖症II型）治療、希少疾病医療、中枢神経系症状への対応
- 受賞名・認証名: not_disclosed
- 授与・認証機関: アラブ首長国連邦の規制当局（名称はnot_disclosed）
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: not_disclosed
- 利用実績: 日本で2021年5月より販売中
- 業績への影響: 2027年3月期の連結業績への影響は軽微
- 出典: 当社調べ、Mol. Ther. 2018; 26(5):1366-1374、Mol. Ther. 2021; 29(5):1853-1861、Mol Ther. 2020; 27(2):456-464、Mol Ther. 2021; 29(2):671-679、Mol Ther. 2021; 29(7):2378-2386、Int. J. Mol. Sci. 2021, Volume 22, Issue 20, 10938

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施済み（原文: 「「アラブ首長国連邦において製造販売承認を取得しました」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 契約締結（原文: 「「Taiba 社と販売委託契約を締結し」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 時期なし（原文: 「「このほど…製造販売承認を取得」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 初出（原文: 「「日本以外での初の製造販売承認取得です」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「「承認を取得しましたので、お知らせします」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「製造販売承認を取得しました」「販売を行う予定です」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 社名あり · 非上場（原文: 「「Taiba Middle East FZ LLC」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 提供元（原文: 「「Taiba 社は本剤の販売を行う予定です」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「本社：アラブ首長国連邦、CEO：Saif Al Hasani」「希少疾病用治療薬のマーケティング、販売、流通を担う企業」」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: あり（原文: 「「Taiba Middle East FZ LLC」」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 累計の利用実績（原文: 「「2021 年 5 月より販売中」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 時点の値（原文: 「「2021 年 5 月より販売中である」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「参考文献「Mol. Ther.」「Int. J. Mol. Sci.」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「2021 年に日本で承認・発売」「世界における患者数は 2,000～3,000 人」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「今期（2027 年 3 月期）の当社連結業績への影響は、軽微です」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「製造販売承認取得」「Taiba 社は本剤の販売を行う予定」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一事業・一セグメント（原文: 「「本剤」「アラブ首長国連邦以外の MENA地域の各国」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「2021 年に日本で承認・発売」「日本以外での初の製造販売承認取得」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社が独自に開発した血液脳関門通過技術」「当社…本剤」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「ＪＣＲファーマ株式会社…アラブ首長国連邦において製造販売承認を取得」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 根拠つきの優位性主張（原文: 「「本技術を世界で初めて適用した医薬品」「日本以外での初の製造販売承認取得」」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 海外（原文: 「「アラブ首長国連邦」「MENA（中東・北アフリカ）地域」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: なし（原文: 「該当する記載なし」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「一般名：パビナフスプ アルファ、開発コード：JR-141」「J-Brain Cargo®」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「コード番号 4552 東証プライム市場」「問合せ先」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「海外展開における重要な一歩」「大変うれしく思います」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「グローバル臨床第Ⅲ相試験を実施中」「販売を行う予定です」「業績への影響は、軽微です」」）