# ＪＣＲファーマ（4552） デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬givinostatの国内開発計画に関するお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4552/disclosure/20260714593541
種別: 経営計画
開示日: 2026-07-15
Komoriの読み（0-100）: 29
企業ページ: https://komori.app/company/4552

## 何が変わったか

PMDAとの相談結果を踏まえ、日本でのgivinostatの開発計画を具体化した。2026年内に承認申請を行い、2027年内の承認取得・販売開始を目指すほか、日本人患者を対象に薬物動態・安全性試験を実施する。

## 会社が挙げた理由

PMDAとの対面助言の結果を踏まえ、海外で実施された臨床試験成績を主要な根拠として活用できることから、日本のDMD患者へより早期に本剤を届けられる見通しとなったため。

## 開示の要点

- 計画の名称: 国内開発計画
- 計画期間: 2026 年内～2027 年内
- 計画に対する動き: 策定
- 売上高目標: not_disclosed
- 営業利益目標: not_disclosed
- 営業利益率目標: not_disclosed
- 当期純利益目標: not_disclosed
- ROE目標: not_disclosed
- ROIC目標: not_disclosed
- 配当性向・DOEの方針: not_disclosed
- 自己株式取得の方針: not_disclosed
- 資本コスト: not_disclosed
- PBR・株価に関する自己評価: not_disclosed
- 投資計画の総額: not_disclosed
- 分野別の投資額: not_disclosed
- セグメント別目標: not_disclosed
- 非財務目標: [object Object]、[object Object]
- 計画の前提: 海外で実施された臨床試験成績を主要な根拠とする、本剤は米国、EU、イギリスを含む複数の国々で既に承認されている
- 重点施策: 海外で実施された臨床試験成績を主要な根拠として、2026 年内に日本における本剤の製造販売承認申請を行う、2027 年内に承認を取得し、販売を開始する、本剤の製造販売承認申請とは独立した位置付けとして、薬物動態および安全性の評価を目的に日本人 DMD 患者を対象とした臨床試験を実施する
- 前計画の実績: not_disclosed
- 見直し・取り下げの理由: not_disclosed
- 対象市場の規模: {"対象患者規模":"日本におけるDMD患者数は約3,500人","出生時発症率":"世界的な出生時発症率は男児約5,050人に1人","出典":["川井 充『デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者は日本に何人いるか』","Crisafulli et al., Global epidemiology of Duchenne muscular dystrophy"]}
- 認識するリスク: 既知または未知のリスクおよび不確実性、開発の成否・進捗が記載内容と大きく異なる可能性
- 取締役会決議日: not_disclosed
- 公表日: 2026 年 7 月 15 日

## 評価の根拠

- この開示は計画に対して何をしているか。: 新計画の策定（原文: 「「PMDAとの相談結果を踏まえて今後の開発計画を以下の通り決定した」」）
- 計画の開始年度と最終年度が明示されているか。記載がなければ false。: あり（原文: 「「2026 年内」「2027 年内」」）
- 計画を見直す・取り下げる場合、その理由が事業の事象に即して説明されているか。記載がなければ false。: なし（原文: 「「このたび具体的な開発計画を決定しました」」）
- 同時期の業績予想の修正と結び付けて説明されているか。記載がなければ false。: なし（原文: 「「本件に関する今期（2027 年 3 月期）の当社連結業績への影響は軽微です」」）
- この開示は初出の内容か、既に公表した計画の再掲・更新か。: 初出（原文: 「「このたび具体的な開発計画を決定しました」」）
- どの指標に数値目標が置かれているか。: 非財務目標のみ（原文: 「「2026 年内に…製造販売承認申請を行う」「2027 年内に承認を取得し、販売を開始する」」）
- 数値目標はどのような形で示されているか。: 本文に散在（原文: 「「■国内開発計画」の箇条書きに「2026 年内」「2027 年内」と記載」）
- 直近の実績に照らして、目標はどれだけ高いか。: 伸び幅を判断できず（原文: 「本文は今回の申請・承認取得・販売開始の予定を示しているが、過去の計画や実績の数値を示していない。」）
- セグメント別・事業別の数値目標が示されているか。記載がなければ false。: なし（原文: 「開示されている数値目標はgivinostatの国内承認申請・承認取得・販売開始時期である。」）
- 人材・環境・顧客数など、財務以外の数値目標が示されているか。記載がなければ false。: あり（原文: 「「2026 年内に…製造販売承認申請を行う」「2027 年内に承認を取得し、販売を開始する」」）
- 計画の前提（為替、市場成長率、価格など）が数値で示されているか。記載がなければ false。: なし（原文: 「「海外で実施された臨床試験成績を主要な根拠として」」）
- 前の計画・前年度の目標の結果について、何が書かれているか。: 言及のみ（原文: 「「昨年 12 月に発表した通り、日本においては当社が開発および商業化に関する独占的ライセンス権を有しています」」）
- 実績と計画の対比は、どこまで示されているか。: 記載なし（原文: 「本文は「2026 年内」「2027 年内」の今後の計画を記載している。」）
- 従前の最終年度目標は、どうなったと書かれているか。: 従前の目標なし（原文: 「「このたび具体的な開発計画を決定しました」」）
- 計画に届かなかった項目について、どこまで説明されているか。: 記載なし（原文: 「「2027 年内の承認取得および販売開始を目指して開発を推進してまいります」」）
- 資本コストについて、どこまで書かれているか。: 記載なし（原文: 「本文の開示対象はgivinostatの国内開発計画および業績影響である。」）
- 株主還元について、どこまで書かれているか。: 記載なし（原文: 「本文に株主還元に関する記載はない。」）
- 投資計画について、どこまで書かれているか。: 記載なし（原文: 「「日本人 DMD 患者を対象とした臨床試験を実施する」」）
- 自己資本比率・有利子負債・ネットD/Eなど、財務体質の目標が数値で示されているか。記載がなければ false。: なし（原文: 「本文の数値は開発時期とDMD患者数等に限られている。」）
- PBRまたは株価が低い水準にあるという自己評価が書かれているか。記載がなければ false。: なし（原文: 「本文にPBRまたは株価水準に関する記載はない。」）
- 事業構成に対する動きとして、何が書かれているか。: 記載なし（原文: 「「日本においては当社が開発および商業化に関する独占的ライセンス権を有しています」」）
- 重点施策は、どの粒度まで書かれているか。: 施策名と数値あり（原文: 「「デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬 givinostat の国内開発計画」「2026 年内」「2027 年内」」）
- 対象市場の大きさについて、どこまで示されているか。: 記載なし（原文: 「「日本における DMD 患者数は約 3,500 人と推定される」「世界的な出生時発症率は男児約 5,050 人に 1 人」」）
- M&A・提携を計画の手段として明示しているか。記載がなければ false。: なし（原文: 「「Italfarmaco S.p.A.より当社が導入した DMD 治療薬」」）
- 施策の実施時期は、どこまで割り当てられているか。: 年度別の工程表（原文: 「「2026 年内に…製造販売承認申請を行う」「2027 年内に承認を取得し、販売を開始する」」）
- 会社はこの計画をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「2027 年内の承認取得および販売開始を目指して開発を推進してまいります」「記載どおりに実現しない可能性」」）