# ＪＣＲファーマ（4552） ムコ多糖症関連国際シンポジウム（18th International Symposium on MPS and Related Lysosomal Diseases 2026）における発表内容のご報告

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4552/disclosure/20260608564978
種別: その他開示
開示日: 2026-06-08
Komoriの読み（0-100）: 53
企業ページ: https://komori.app/company/4552

## 何が変わったか

JCRファーマは、MPS関連国際シンポジウムなどで、JR-171（lepunafusp alfa）とJR-141（pabinafusp alfa）の臨床試験・長期追跡データを発表した。JR-171ではMPS I患者の3年間の安全性・薬力学、JR-141ではMPS II患者の認知・適応行動および身体症状に関する解析結果を報告した。

## 会社が挙げた理由

ムコ多糖症および関連ライソゾーム病について、研究・医療の進展、早期診断、治療法開発、医療へのアクセス向上を促進する場で研究成果を共有するため。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: JR-171（lepunafusp alfa）、JR-141（pabinafusp alfa）、イズカーゴ®点滴静注用 10mg、J-Brain Cargo®プラットフォーム技術
- 相手先: not_disclosed
- 相手先の概要: not_disclosed
- 当社との関係: not_disclosed
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: イズカーゴ®点滴静注用 10mg：2021年5月より販売中（実績）
- 適用分野: ムコ多糖症I型（MPS I）、ムコ多糖症II型（MPS II）、ライソゾーム病、中枢神経系症状
- 受賞名・認証名: JR-171のFDAファストトラック指定
- 授与・認証機関: 米国食品医薬品局（FDA）
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: JR-171：投与開始後12週までに全患者でCSF-HS濃度低下、JR-171：服薬遵守率90％超、JR-171：アナフィラキシー・輸注関連反応の発生率5％未満、JR-171：高用量群4.0 mg/kgで低用量群2.0 mg/kgより大きな低下傾向
- 利用実績: JR-171：低用量群6例、高用量群8例を対象。JR-141：最大5年間の追跡を含む5つの非盲検試験を統合
- 業績への影響: not_disclosed
- 出典: 18th International Symposium on MPS and Related Lysosomal Diseases 2026、第22回 WORLDSymposium™ 2026、当社調べ、参考文献1～8

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施済み（原文: 「「ポスターセッションにおいて、新たな臨床データを発表したことをお知らせします」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 合意の記載なし（原文: 「契約・決議に関する記載はない。」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 年月日まで（原文: 「「2026年6月4日～7日（現地時間）」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 続報（原文: 「「3年間のデータを報告した」「追加発表」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「開示日「2026年6月8日」、「開催…2026年6月4日～7日」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「安全かつ忍容性が良好」とする一方、「示唆され」「可能性」「今後より大規模な臨床試験での検証が求められる」と記載。」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 相手先なし（原文: 「相手先との契約・導入・提携の記載はない。」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 相手先なし（原文: 「相手先の役割に関する記載はない。」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「提供先・導入先・受注先の記載はない。」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 効果の実測値（原文: 「「服薬遵守率は90％を超えた」「CSF-HS濃度の低下」「発生率は5％未満」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 期間の実績（原文: 「「3年間追跡した」「投与開始後12週までに」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「NCT04227600、NCT04453085」「米国食品医薬品局（FDA）」「参考文献1～8」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「2.0 mg/kg、n=6」「4.0 mg/kg、n=8」「3年間」「投与開始後12週」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益に触れず（原文: 「業績・売上・利益への寄与に関する記載はない。」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 業績に触れず（原文: 「業績への影響に関する記載はない。」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 資格・評価の獲得（原文: 「「シンポジウム…における発表内容のご報告」「新たな臨床データを発表」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一事業・一セグメント（原文: 「「ライソゾーム病」「JR-171」「JR-141」に関する発表。」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存製品の拡張（原文: 「「3年間の延長試験」「追加発表」「最大5年間の追跡」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社が独自に開発した」「当社独自の…技術」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「会社名 ＪＣＲファーマ株式会社」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 根拠なしの優位性主張（原文: 「「本技術を世界で初めて適用した医薬品として…イズカーゴ®」」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 海外（原文: 「「開催：イタリア・フィレンツェ」「Federal University of Rio Grande do Sul, Brazil」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「低用量群…n=6」「高用量群…n=8」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「既存の治療酵素製剤は血液脳関門を通過できない」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「JR-171」「lepunafusp alfa」「NCT04227600、NCT04453085」「Presentation Number: 63」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「コード番号 4552 東証プライム市場」「問合せ先」「以上」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「革新的な治療法の開発」「生命を脅かす重篤な疾患」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「長期的な安全性および臨床的有効性については、今後より大規模な臨床試験での検証が求められる」」）