# ＪＣＲファーマ（4552） ASGCT 29th Annual Meetingにおける発表内容のご報告

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4552/disclosure/20260518539775
種別: その他開示
開示日: 2026-05-18
Komoriの読み（0-100）: 69
企業ページ: https://komori.app/company/4552

## 何が変わったか

JCRファーマが、学会で独自の遺伝子治療プラットフォーム「JUST-AAV」に関する前臨床データを2演題発表した。提携先のアレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズも、JUST-AAVを使った別の前臨床データを発表した。

## 会社が挙げた理由

中枢神経系（CNS）への遺伝子送達効率を高め、肝臓への集積を抑えて遺伝子治療の安全性・有効性を向上させること、および中枢神経系疾患などのアンメット・メディカル・ニーズに対応することを目的としている。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: JUST-AAV、J-Brain Cargo®
- 相手先: アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ、東京慈恵会医科大学医学部
- 相手先の概要: American Society of Gene and Cell Therapy（ASGCT）は遺伝子治療・細胞治療の専門家団体。東京慈恵会医科大学医学部の研究者がGM1ガングリオシドーシスに関する発表を行った。アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズの所在地・代表者・資本金・設立年・事業内容はnot_disclosed。
- 当社との関係: アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズはJCRのパートナーの一社で、JUST-AAV技術を活用した提携プログラムがある。東京慈恵会医科大学医学部は発表主体であり、資本・人的・取引関係はnot_disclosed。
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: GM1ガングリオシドーシス、神経セロイドリポフスチン症（CLN1・CLN2）、ライソゾーム病、中枢神経系（CNS）疾患、遺伝子治療
- 受賞名・認証名: not_disclosed
- 授与・認証機関: not_disclosed
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: CLN1モデルでJUST-AAV-PPT1投与群に健常マウスとほぼ同等の寿命、CLN1モデルでJUST-AAV-PPT1投与群の54週時点の運動機能が健常マウスと同等、従来型AAV9-PPT1投与群の生存期間は53～65週、疾患コントロール群・遺伝子組換えPPT1投与群は生後31～41週で全例死亡
- 利用実績: not_disclosed
- 業績への影響: not_disclosed
- 出典: American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) 29th Annual Meeting

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施済み（原文: 「「2026年5月11日～15日）において…前臨床研究データについて、以下2演題を口頭発表およびポスター発表した」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 合意の記載なし（原文: 「「当社のパートナーの一社であるアレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 年月日まで（原文: 「「2026年5月11日～15日」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「日付「2026年5月18日」／「2026年5月11日～15日」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 条件付き（原文: 「「可能性を示す」「安全性向上が期待できます」「つながる可能性が示されました」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 共同で行う相手（原文: 「「当社のパートナーの一社」／「JUST-AAV技術を活用した提携プログラム」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: なし（原文: 「相手先の会社概要の記載なし」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: あり（原文: 「「当社のパートナーの一社」」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 効果の実測値（原文: 「「生存期間が53～65週まで延長」／「54週時点での運動機能」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 期間の実績（原文: 「「生後31～41週で全例が死亡」／「53～65週まで延長」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「ASGCT 29th Annual Meeting」／「Presentation Number: 391」／「Poster Number: 3460」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値と時期あり（原文: 「「生後31～41週」／「53～65週」／「54週時点」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 業績に触れず（原文: 「業績影響に関する記載なし」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一事業・一セグメント（原文: 「「遺伝子治療プラットフォーム技術」／「CNS疾患」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存領域の新製品（原文: 「「当社独自の新しい遺伝子治療技術『JUST-AAV』」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社が独自に開発した」／「当社独自の…プラットフォーム技術」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「JCRファーマ株式会社…お知らせします」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 優位性の主張なし（原文: 「該当する優位性主張なし」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「前臨床研究データ」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「従来型AAV9-PPT1治療群」／「従来のAAV9と比較して」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「JUST-AAV」／「J-Brain Cargo®」／「Presentation Number: 391」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」／「コード番号 4552 東証プライム市場」／「問合せ先」／「以 上」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「重要な前進」／「革新的なソリューション」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「本データは前臨床試験に基づくものであり」」）