# 新薬研究開発の不確実性｜キッセイ薬品工業（4547）の変遷

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## 経過

- FY2016 初出 「新薬の研究開発から承認・発売までは多額の費用と長い期間を要します。創薬研究において、有用な化合物を順調に発見できるとは限らず、また開発中の新薬あるいは効能追加等について、予測している通りの有用性を証明できるかどうか、いつ承認を得ることができるかを確実に予測することはできません。」 — 研究開発費用・期間、化合物発見、有用性の証明、承認時期の不確実性を挙げている。 (https://komori.app/company/4547/filing/2015-fy)
- FY2017 顕在化 「なお、テイカ製薬株式会社との間で共同開発（第Ⅲ相臨床試験）を進めてまいりましたシェーグレン症候群に伴うドライアイ治療薬KCT-0809（開発番号）は、期待していた有効性を明確には見出せなかったことから開発中止を決定いたしました。」 — 開発品について期待した有効性を明確に確認できず、開発中止を決定したという研究開発上の不確実性の具体的発現を記載している。 (https://komori.app/company/4547/filing/2016-fy)
- FY2018-Q2 再掲 「当第２四半期連結累計期間において、新たに発生した事業等のリスクはありません。また、前事業年度の有価証券報告書に記載した事業等のリスクについて重要な変更はありません。」 — 新薬研究開発の不確実性を含む既記載の事業等のリスクについて、重要な変更がないことを再確認している。 (https://komori.app/company/4547/filing/2017-q2)
- FY2018-Q3 再掲 「当第３四半期連結累計期間において、新たに発生した事業等のリスクはありません。また、前事業年度の有価証券報告書に記載した事業等のリスクについて重要な変更はありません。」 — 新薬研究開発の不確実性を含む既記載の事業等のリスクについて、重要な変更がないことを再確認している。 (https://komori.app/company/4547/filing/2017-q3)
- FY2018 再掲 「新薬の研究開発から承認・発売までは多額の費用と長い期間を要します。創薬研究において、有用な化合物を順調に発見できるとは限らず、また開発中の新薬あるいは効能追加等について、予測している通りの有用性を証明できるかどうか、いつ承認を得ることができるかを確実に予測することはできません。」 — 研究開発費用・期間、化合物発見、有用性証明、承認時期の不確実性を引き続きリスクとしている。 (https://komori.app/company/4547/filing/2017-fy)
- FY2019-Q1 顕在化 「なお、脊髄小脳変性症治療薬KPS-0373（開発番号、一般名：ロバチレリン）につきましては、第Ⅲ相臨床試験において、主要評価項目としておりました運動失調を評価するSARA合計スコアの変化量について、プラセボと比べて統計学的に有意な改善が認められませんでした。現在、今回の試験により得られた結果について重症度による部分集団解析などの詳細な検討を行っております。」 — KPS-0373の第Ⅲ相臨床試験で主要評価項目について統計学的に有意な改善が認められず、新薬研究開発の不確実性が具体的に発現した。 (https://komori.app/company/4547/filing/2018-q1)
- FY2019-Q2 再掲 「また、脊髄小脳変性症治療薬KPS-0373（開発番号、一般名：ロバチレリン）につきましては、第Ⅲ相臨床試験において、主要評価項目である運動失調を評価するSARA合計スコアの変化量について、プラセボと比べて統計学的に有意な改善が認められなかったことから、引き続き今回の試験により得られた結果について重症度による部分集団解析などの詳細な検討を行っております。」 — KPS-0373で主要評価項目の有意な改善が認められなかった状態を再確認し、部分集団解析などの詳細検討を継続している。 (https://komori.app/company/4547/filing/2018-q2)
- FY2019-Q3 再掲 「なお、脊髄小脳変性症治療薬KPS-0373（開発番号、一般名：ロバチレリン）につきましては、第Ⅲ相臨床試験において、主要評価項目である運動失調を評価するSARA合計スコアの変化量について、プラセボと比べて統計学的に有意な改善が認められなかったことから、現在、これまでの試験により得られた結果について重症度による部分集団解析などの詳細な検討を行っております。」 — KPS-0373で主要評価項目の有意な改善が認められなかった状態と、部分集団解析などの詳細検討の継続を再確認している。 (https://komori.app/company/4547/filing/2018-q3)
- FY2019 再掲 「なお、脊髄小脳変性症治療薬KPS-0373（開発番号、一般名：ロバチレリン）につきましては、第Ⅲ相臨床試験において、主要評価項目である運動失調を評価するSARA合計スコアの変化量について、プラセボと比べて統計学的に有意な改善が認められなかったことから、現在、これまでの試験により得られた結果について重症度による部分集団解析などの詳細な検討を行っております。」 — KPS-0373で主要評価項目の有意な改善が認められなかった状態と、部分集団解析などの詳細検討の継続を再確認している。 (https://komori.app/company/4547/filing/2018-fy)
- FY2020-Q1 再掲 「なお、脊髄小脳変性症治療薬KPS-0373（開発番号、一般名：ロバチレリン）につきましては、第Ⅲ相臨床試験を終了し、これまでの試験により得られた結果について重症度による部分集団解析などの詳細な検討を行うとともに、当局との協議を開始いたしました。」 — KPS-0373の第Ⅲ相試験で主要評価項目の有意な改善が認められなかった後の詳細検討と当局協議が継続している。 (https://komori.app/company/4547/filing/2019-q1)
- FY2020-Q2 再掲 「なお、脊髄小脳変性症治療薬KPS-0373（開発番号、一般名：ロバチレリン）につきましては、第Ⅲ相臨床試験を終了し、これまでの試験により得られた結果について重症度による部分集団解析などの詳細な検討を行うとともに、当局との協議を進めております。」 — KPS-0373の第Ⅲ相試験終了後、部分集団解析などの詳細検討と当局協議を継続している。研究開発上の不確実性への対応状況を再確認している。 (https://komori.app/company/4547/filing/2019-q2)
- FY2020-Q3 再掲 「脊髄小脳変性症治療薬KPS-0373（開発番号、一般名：ロバチレリン）につきましては、第Ⅲ相臨床試験を終了し、これまでの試験により得られた結果について重症度による部分集団解析などの詳細な検討を行うとともに、当局との協議を進めております。なお、これらの併合解析（事後解析）の結果につきましては、先般、医学雑誌に論文掲載がなされております。」 — KPS-0373の主要評価項目で有意な改善が認められなかった後、部分集団解析などの詳細検討と当局協議を継続している状態を再確認している。 (https://komori.app/company/4547/filing/2019-q3)
- FY2020 顕在化 「なお、ワイズ・エー・シー株式会社から国内での開発権及び販売権を取得し、悪性中皮腫治療薬として開発を進めておりましたYS110（開発番号）は、本剤の開発戦略、当社研究開発パイプライン等を総合的に検討した結果、開発中止を決定し、権利を同社に返還いたしました。」 — 研究開発パイプラインの開発品について、開発戦略等の検討結果として開発中止・権利返還が実際に発生した。 (https://komori.app/company/4547/filing/2019-fy)
- FY2021-Q1 再掲 「なお、脊髄小脳変性症治療薬KPS-0373（開発番号、一般名：ロバチレリン）につきましては、第Ⅲ相臨床試験を終了し、これまでの試験により得られた結果について重症度による部分集団解析などの詳細な検討を行うとともに、当局との協議を継続しております。」 — KPS-0373の第Ⅲ相試験終了後、主要評価結果を踏まえた詳細検討と当局協議を継続している。 (https://komori.app/company/4547/filing/2020-q1)
- FY2021-Q2 再掲 「当第２四半期連結累計期間において、当四半期報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、経営者が連結会社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に重要な影響を与える可能性があると認識している主要なリスクの発生又は前事業年度の有価証券報告書に記載した「事業等のリスク」についての重要な変更はありません。」 — 新薬研究開発の不確実性を含む既記載の主要なリスクについて、重要な変更がないことを再確認している。 (https://komori.app/company/4547/filing/2020-q2)
- FY2022-Q2 再掲 「当第２四半期連結累計期間において、当四半期報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、経営者が連結会社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に重要な影響を与える可能性があると認識している主要なリスクの発生又は前事業年度の有価証券報告書に記載した「事業等のリスク」についての重要な変更はありません。」 — 新薬研究開発の不確実性を含む既記載の主要なリスクについて、重要な変更がないことを再確認している。 (https://komori.app/company/4547/filing/2021-q2)
- FY2022-Q3 再掲 「当第３四半期連結累計期間において、当四半期報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、経営者が連結会社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に重要な影響を与える可能性があると認識している主要なリスクの発生又は前事業年度の有価証券報告書に記載した「事業等のリスク」についての重要な変更はありません。」 — 新薬研究開発の不確実性を含む既記載の主要なリスクについて、重要な変更がないことを再確認している。 (https://komori.app/company/4547/filing/2021-q3)
- FY2022 悪化 「また、海外における開発・販売等の権利を許諾した化合物あるいは製品については、許諾地域での開発、薬務規制等への対応に関して、想定通りに進捗しない可能性があります。」 — 従来の研究開発上の不確実性に加え、海外許諾地域での開発進捗や薬務規制対応が想定通り進まないリスクを明示した。 (https://komori.app/company/4547/filing/2021-fy)
- FY2023-Q1 再掲 「当第１四半期連結累計期間において、当四半期報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、経営者が連結会社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に重要な影響を与える可能性があると認識している主要なリスクの発生又は前事業年度の有価証券報告書に記載した「事業等のリスク」についての重要な変更はありません。」 — 新薬研究開発の不確実性を含む既記載の主要なリスクについて、重要な変更がないことを再確認している。 (https://komori.app/company/4547/filing/2022-q1)
- FY2023-Q2 再掲 「当第２四半期連結累計期間において、当四半期報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、経営者が連結会社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に重要な影響を与える可能性があると認識している主要なリスクの発生又は前事業年度の有価証券報告書に記載した「事業等のリスク」についての重要な変更はありません。」 — 新薬研究開発の不確実性を含む既記載の主要なリスクについて、重要な変更がないことを再確認している。 (https://komori.app/company/4547/filing/2022-q2)
- FY2024-Q1 顕在化 「なお、脊髄小脳変性症治療薬ロバチレリン（一般名、開発番号：KPS-0373）については、本年７月に承認申請を一旦取り下げ、追加臨床試験の実施可能性などについて検討を行っています。」 — 新薬開発の不確実性が、KPS-0373の承認申請の一旦取下げと追加臨床試験の実施可能性検討として具体化した。 (https://komori.app/company/4547/filing/2023-q1)
- FY2024-Q2 顕在化 「なお、脊髄小脳変性症治療薬ロバチレリン（一般名、開発番号：KPS-0373）については、本年７月に承認申請を一旦取り下げ、追加臨床試験の実施可能性を検討しています。」 — 新薬研究開発の不確実性が、KPS-0373の承認申請の一旦取下げと追加臨床試験の実施可能性検討として具体化した。 (https://komori.app/company/4547/filing/2023-q2)
- FY2024 再掲 「新薬の研究開発から承認・発売までは多額な費用と長い期間を要します。…また、海外における開発・販売等の権利を許諾した化合物あるいは製品については、導出先企業の経営状況やポートフォリオの変化、また許諾地域での開発、薬務規制等への対応に関して、想定通りに進捗しない可能性があります。」 — 新薬開発の費用・期間・有効性・承認時期の不確実性に加え、海外導出先の経営状況やポートフォリオ変化による不確実性を再確認している。 (https://komori.app/company/4547/filing/2023-fy)
- FY2025 顕在化 「なお、当社が創製した潰瘍性大腸炎治療薬KSP-0243（開発番号）は、前期第Ⅱ相臨床試験において主要評価項目を達成できなかったことから開発を中止しました。」 — 新薬研究開発の不確実性が、KSP-0243の第Ⅱ相臨床試験における主要評価項目未達と開発中止として具体化した。 (https://komori.app/company/4547/filing/2024-fy)
- 2026-05-11 顕在化 「タブネオスについて、米国食品医薬品局（FDA）の医薬品評価研究センター（CDER）は2026年4月27日に、新たに得られた情報により、有効性が示されていないこと、承認申請書類には重要な事実に反した記載が含まれていたことが明らかになったとして、米国における承認の撤回を提案する旨を公表しました。また、欧州医薬品庁（EMA）は2026年1月30日に、国際共同第Ⅲ相臨床試験データの整合性に疑義が生じたため、EMAの欧州医薬品委員会（CHMP）によるレビューを開始したことを公表しています。」 — 新薬研究開発・承認に関する不確実性が、タブネオスをめぐる米国承認撤回提案および欧州でのデータレビュー開始として具体化した。 (https://komori.app/company/4547/disclosure/20260508520811)
- 2026-05-11 顕在化 「タブネオスについて、米国食品医薬品局（FDA）の医薬品評価研究センター（CDER）は2026年４月27日に、新たに得られた情報により、有効性が示されていないこと、承認申請書類には重要な事実に反した記載が含まれていたことが明らかになったとして、米国における承認の撤回を提案する旨を公表しました。」 — タブネオスについて、米国承認の撤回提案と欧州でのレビュー開始が記載され、新薬開発・承認に関する不確実性が具体化した。 (https://komori.app/company/4547/disclosure/20260511521524)
- 2026-05-11 初出 「また、欧州医薬品庁（EMA）は2026年１月30日に、国際共同第Ⅲ相臨床試験データの整合性に疑義が生じたため、EMAの欧州医薬品委員会（CHMP）によるレビューを開始したことを公表しています。」 — タブネオスについて、海外承認の撤回提案および臨床試験データの整合性に関する規制当局レビューが、保有スレッドにはない具体的なリスクとして初めて開示された。 (https://komori.app/company/4547/disclosure/20260511521524)
- 2026-05-12 顕在化 「当社は日本の添付文書の「重大な副作用」の「肝機能障害」に、「胆管消失症候群（頻度不明）」を追加した」 — タブネオスについて、米国の承認取下げ提案、欧州のデータ整合性レビューに加え、日本で添付文書の重大な副作用欄への追加が記載された。 (https://komori.app/company/4547/disclosure/20260511523498)
- 2026-05-15 顕在化 「患者様の安全性を最優先する立場から、（1）当面の間は新規患者様への本剤の使用は控えていただくこと、並びに、（2）継続投与中の患者様には肝機能障害のリスク及び代替治療をお伝えした上、本剤の継続投与の是非を慎重に判断いただくことを目的とした医療従事者への情報提供を開始しました。」 — タブネオスについて、海外の承認撤回提案・データ整合性レビューに関連し、日本で新規患者への使用を当面控えることや継続投与を慎重に判断することを含む適正使用情報の提供を開始した。日本の承認は継続しているが、国内での安全性対応が具体化した。 (https://komori.app/company/4547/disclosure/20260515537694)
- 2026-05-21 顕在化 「法令に基づく厚生労働省の指示により、重篤な肝機能障害について日本の添付文書を改訂するとともに、これを医療関係者に伝達し注意喚起を行う安全性速報（ブルーレター）を発出したことをお知らせします。」 — タブネオスの安全性リスクについて、厚生労働省の指示に基づく添付文書改訂と安全性速報の発出に至った。重篤な肝機能障害について、警告、定期的な肝機能検査、患者の状態観察および適切な処置が明示され、安全性対応がさらに具体化した。 (https://komori.app/company/4547/disclosure/20260521543492)
- FY2026 顕在化 「FDAの医薬品評価研究センター（CDER）は2026年４月27日に、新たに得られた情報により、有効性が示されていないこと、承認申請書類には重要な事実に反した記載が含まれていたことが明らかになったとして、米国における承認の撤回を提案する旨を公表しました。」 — 導入品タブネオスについて、有効性及び承認申請書類に関する問題が規制当局から示され、研究開発・承認の不確実性が実際の薬事問題として発生した。 (https://komori.app/company/4547/filing/2025-fy)
- 2026-06-29 悪化 「CHMPは、2026年6月26日付（現地時間）で、本剤のベネフィットがリスクを上回ることが証明されていないとして、欧州連合（EU）における製造販売承認の取り消しを勧告しました。」 — タブネオスの有効性・データ整合性に関する規制上の不確実性が、欧州当局による製造販売承認取り消し勧告という、より具体的で重大な段階へ進んだ。最終決定は欧州委員会に委ねられている。 (https://komori.app/company/4547/disclosure/20260627582545)
- 2026-06-29 悪化 「CHMPは、2026年6月26日付（現地時間）で、本剤のベネフィットがリスクを上回ることが証明されていないとして、欧州連合（EU）における製造販売承認の取り消しを勧告しました。」 — 既に開示されていた海外承認撤回提案・臨床試験データ整合性レビューに加え、CHMPがEUにおける製造販売承認の取り消しを勧告した。CHMPの見解は欧州委員会に提出され、最終決定は未了である。 (https://komori.app/company/4547/disclosure/20260627582545)
- 2026-07-31 顕在化 「また、当社は厚生労働大臣から、本剤の製造販売承認申請資料について、法令が定める信頼性基準に適合していない可能性があるとして、欧米で問題とされている国際共同第Ⅲ相臨床試験データの信頼性に関する詳細な事実確認を行い、その報告を求める行政命令を受領し、2026年７月21日及び７月24日に回答しました。」 — タブネオスの研究開発・承認に関する不確実性が、国内の承認申請資料に対する行政命令と事実確認手続として具体化した。 (https://komori.app/company/4547/disclosure/20260731505244)
- 2026-07-31 顕在化 「また、当社は厚生労働大臣から、本剤の製造販売承認申請資料について、法令が定める信頼性基準に適合していない可能性があるとして、欧米で問題とされている国際共同第Ⅲ相臨床試験データの信頼性に関する詳細な事実確認を行い、その報告を求める行政命令を受領し、2026年７月21日及び７月24日に回答しました。」 — タブネオスについて、日本でも製造販売承認申請資料の信頼性に関する行政命令を受領し、回答したことが記載された。欧米での承認・データ整合性問題に加え、国内の事実確認手続が具体化した。 (https://komori.app/company/4547/disclosure/20260730504041)
- 2026-07-31 顕在化 「タブネオスについて、第１四半期の処方動向を分析した上で、中間期、通期ともに売上予想を減額しました。」 — タブネオスの規制・安全性問題が、処方動向を踏まえた中間期および通期の売上予想引き下げとして業績面にも現れた。 (https://komori.app/company/4547/disclosure/20260731505244)