# キッセイ薬品工業（4547） 脊髄小脳変性症治療薬「ロバチレリン（KPS-0373）」の国内製造販売承認申請のお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4547/disclosure/20211221557191
種別: その他開示
開示日: 2021-12-22
Komoriの読み（0-100）: 59
企業ページ: https://komori.app/company/4547

## 何が変わったか

キッセイ薬品工業が、脊髄小脳変性症治療薬ロバチレリンについて、日本国内での製造販売承認を申請した。承認取得前の申請段階であり、販売開始や承認取得はまだ実施されていない。

## 会社が挙げた理由

2つの第Ⅲ相臨床試験の主要評価項目では統計学的に有意な改善が認められなかった一方、より重症度が高い患者層を対象とした併合解析（事後解析）では有意な改善が認められたため、同社は運動失調に対する改善効果が検証された薬剤と判断し、承認申請を行った。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: ロバチレリン（KPS-0373）
- 相手先: 塩野義製薬株式会社
- 相手先の概要: 本社：大阪府大阪市、代表取締役社長：手代木功。ロバチレリンを創製した製薬会社。その他の概要はnot_disclosed。
- 当社との関係: 塩野義製薬株式会社が創製し、キッセイ薬品工業が同社から日本国内における開発・販売権を取得。
- 契約金額: not_disclosed（本申請に伴いマイルストン支払いが発生）
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: 脊髄小脳変性症における運動失調の治療
- 受賞名・認証名: not_disclosed
- 授与・認証機関: not_disclosed
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: 併合解析でのSARA合計スコア変化量は、プラセボ群1.03点改善、ロバチレリン2.4mg投与群1.64点改善
- 利用実績: not_disclosed
- 業績への影響: 本申請に伴うマイルストン支払いは発生するが、2022年3月期通期の連結業績予想に織り込み済み
- 出典: Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry 2020;91:254–262、doi:10.1136/jnnp-2019-322168。公益財団法人ヒューマンサイエンス振興財団及び日本神経治療学会の『神経疾患に関する医療ニーズ調査』

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 契約済み · 未実施（原文: 「「日本国内における製造販売承認申請を行いました」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 合意の記載なし（原文: 「「製造販売承認申請を行いました」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 時期なし（原文: 「「承認取得に向けて全力で取り組んでまいります」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 初出（原文: 「表題「国内製造販売承認申請のお知らせ」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「「申請を行いましたので、お知らせいたします」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「改善効果が検証された薬剤であると判断し」「承認取得に向けて」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 社名あり · 非上場（原文: 「「塩野義製薬株式会社（本社：大阪府大阪市、代表取締役社長：手代木功）」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 提供元（原文: 「「塩野義製薬株式会社が創製し、当社が同社より国内における開発・販売権を取得」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「本社：大阪府大阪市、代表取締役社長：手代木功」「塩野義製薬株式会社が創製」」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: なし（原文: 「「当社が同社より国内における開発・販売権を取得」」）
- 提供先・導入先・受注先の実名が示されているか。: なし（原文: 「「日本国内における製造販売承認申請を行いました」」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 効果の実測値（原文: 「「プラセボ群：1.03点改善、ロバチレリン2.4mg投与群：1.64点改善」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 期間の実績（原文: 「「2つの第Ⅲ相臨床試験」「SARA合計スコア変化量」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 第三者の名称あり（原文: 「「J Neurol Neurosurg Psychiatry 2020;91:254–262. doi:10.1136/jnnp-2019-322168」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値のみ（原文: 「「プラセボ群：1.03点改善、ロバチレリン2.4mg投与群：1.64点改善」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益に触れず（原文: 「「新たな治療薬を提供できるよう、ロバチレリンの承認取得に向けて全力で取り組んでまいります」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「2021年11月9日に公表しました2022年3月期通期の連結業績予想に織り込み済みです」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 収益に直結（原文: 「「脊髄小脳変性症治療薬」「製造販売承認申請」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一事業・一セグメント（原文: 「「ロバチレリン（一般名、開発番号：KPS-0373）」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 既存領域の新製品（原文: 「「新薬を待ち望んでおられる脊髄小脳変性症患者さんに新たな治療薬を提供」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 他社製品の販売・展開（原文: 「「塩野義製薬株式会社が創製し、当社が同社より国内における開発・販売権を取得」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「キッセイ薬品工業株式会社…は、このたび…申請を行いました」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 根拠なしの優位性主張（原文: 「「脊髄小脳変性症における運動失調に対して初めて改善効果が検証された薬剤」」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 特定地域（原文: 「「日本国内における製造販売承認申請」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「承認取得に向けて全力で取り組んでまいります」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: あり（原文: 「「プラセボ群と比べて統計学的に有意な改善」」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「ロバチレリン（一般名、開発番号：KPS-0373）」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各 位」「キッセイ薬品工業株式会社（コード番号4547：東証第1部）」「お問い合わせ先」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「初めて改善効果が検証された薬剤」「新薬を待ち望んでおられる」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「いずれの試験においても…統計学的に有意な改善を認めませんでした」「承認取得に向けて」」）