# レンビマ追加適応・マイルストン未達リスク｜エーザイ（4523）の変遷

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## 経過

- FY2021 初出 「競合品の予期せぬ試験結果や承認タイミングによってポジショニングが変化し、当初想定した時期に「レンビマ」が追加の適応症に関する承認を取得できないことで製品の競争力が減弱し、「レンビマ」の売上計画を達成できない可能性があります。」 — レンビマについて、競合品、承認時期、追加適応、販売目標、開発・販売マイルストンの未達を結び付けた価値最大化リスクを新たに独立記載した。 (https://komori.app/company/4523/filing/2020-fy)
- FY2022-Q2 顕在化 「米国において、ペムブロリズマブとの併用療法による局所治療に適さない進行性肝細胞がんの一次治療に対するブレイクスルーセラピーの指定について、他の併用療法の同適応症に対する承認を受け、米国食品医薬品局（FDA）より指定取り消しに関する通知を受領しました。」 — レンビマ併用療法の進行性肝細胞がん一次治療に関するブレイクスルーセラピー指定について、FDAから指定取り消しの通知を受領した。 (https://komori.app/company/4523/filing/2021-q2)
- FY2022-Q3 再掲 「米国において、ペムブロリズマブとの併用療法による局所治療に適さない進行性肝細胞がんの一次治療に対するブレイクスルーセラピーの指定について、他の併用療法の同適応症に対する承認を受け、米国食品医薬品局（FDA）より指定取り消しに関する通知を受領しました。」 — レンビマ併用療法の進行性肝細胞がん一次治療に関するブレイクスルーセラピー指定取り消しの通知を、開発品状況でも再確認している。 (https://komori.app/company/4523/filing/2021-q3)
- FY2022 再掲 「当社グループと米メルク社は、抗がん剤「レンビマ」と抗PD-1抗体ペムブロリズマブ（一般名）の併用療法に関して10種類以上のがんにおいて20を超える臨床試験を実施中です。」 — レンビマ追加適応、承認時期、競合、販売・開発マイルストン未達による価値最大化リスクを継続している。 (https://komori.app/company/4523/filing/2021-fy)
- FY2023-Q1 顕在化 「2022年8月、ペムブロリズマブとの併用療法は、肝細胞がん（ファーストライン）を対象とするフェーズⅢ試験において、レンビマ単剤療法に対して主要評価項目である全生存期間ならびに無増悪性生存期間について改善傾向を示しましたが、事前に設定した統計学的有意性の基準を満たさず、主要評価項目は未達となりました。」 — レンビマ追加適応の承認・マイルストン未達リスクについて、肝細胞がん一次治療の併用療法試験で主要評価項目未達という具体的事象が発生した。 (https://komori.app/company/4523/filing/2022-q1)
- FY2023 顕在化 「2022年8月、ペムブロリズマブとの併用療法は、肝細胞がん（ファーストライン）を対象とするフェーズⅢ試験において、レンビマ単剤療法に対して主要評価項目である全生存期間ならびに無増悪性生存期間について改善傾向を示しましたが、事前に設定した統計学的有意性の基準を満たさず、主要評価項目は未達となりました。」 — レンビマ追加適応・販売マイルストン未達リスクが、肝細胞がん一次治療併用療法の主要評価項目未達および開発終了として発生した。 (https://komori.app/company/4523/filing/2022-fy)
- FY2024-Q1 顕在化 「2023年4月、ペムブロリズマブとの併用療法は、高頻度マイクロサテライト不安定性を有さない／ミスマッチ修復機構を有する大腸がん（サードライン）を対象とするフェーズⅢ試験において、レゴラフェニブまたはTAS-102（トリフルリジンとチピラシル塩酸塩の合剤）に対して主要評価項目である全生存期間について改善傾向を示しましたが、事前に設定した統計学的有意性の基準を満たさず、主要評価項目は未達となりました。」 — レンビマ追加適応・マイルストン未達リスクが、大腸がん併用療法の主要評価項目未達およびメラノーマ試験中止として追加的に発生した。 (https://komori.app/company/4523/filing/2023-q1)
- FY2024-Q2 顕在化 「2023年8月、ペムブロリズマブとの併用療法は、PD-L1陽性の再発または転移性頭頸部扁平上皮がんの一次治療として評価するフェーズⅢ試験において、ペムブロリズマブ単剤療法に対して主要評価項目である無増悪生存期間（PFS）、奏効率（ORR）について統計学的に有意な改善を示しましたが、もう一つの主要評価項目であるOSの改善を示さず、プロトコルで指定された統計学的有意性の閾値に達する可能性は低いと判断したことから、本試験の中止を決定しました。」 — レンビマ追加適応・販売マイルストン未達リスクが、頭頸部扁平上皮がん試験の中止、および非小細胞肺がん試験の主要評価項目未達として追加的に発生した。 (https://komori.app/company/4523/filing/2023-q2)
- FY2024-Q3 顕在化 「2023年12月、ペムブロリズマブとの併用療法は、進行または再発子宮内膜がんの一次治療を対象としたフェーズⅢ試験において、プラチナ製剤をベースとした2剤併用化学療法に対して主要評価項目であるOSおよびPFSについて事前に設定した統計学的有意性の基準を満たしませんでした。」 — レンビマ追加適応・マイルストン未達リスクが、子宮内膜がん一次治療併用療法のOS・PFS主要評価項目未達として追加的に発生した。 (https://komori.app/company/4523/filing/2023-q3)
- FY2024 顕在化 「2023年9月、ペムブロリズマブとの併用療法にペメトレキセドおよびプラチナ製剤を含む化学療法を加えた療法は、転移性非扁平上皮非小細胞肺がん（ファーストライン）を対象としたフェーズⅢ試験において、主要評価項目であるOSおよびPFSについて事前に設定した統計学的有意性の基準を満たしませんでした。」 — レンビマ追加適応・販売マイルストン未達リスクが、非小細胞肺がんの複数フェーズⅢ試験におけるOS・PFS未達として追加的に発生した。 (https://komori.app/company/4523/filing/2023-fy)
- FY2025-H1 顕在化 「米国、欧州で実施していた頭頸部がん（セカンドライン）を対象としたフェーズⅡ試験は、独立データモニタリング委員会の推奨に従い、中止を決定しました。」 — レンビマ追加適応の開発について、頭頸部がんセカンドライン試験の中止という新たな開発縮小が発生した。 (https://komori.app/company/4523/filing/2024-h1)
- FY2025 顕在化 「日本、米国、欧州、中国で実施していた胃がん（ファーストライン、化学療法併用）を対象としたフェーズⅢ試験は、主要評価項目のうち、無増悪生存期間は達成しましたが、全生存期間は未達となりました。」 — レンビマ追加適応・マイルストン未達リスクが、胃がん一次治療併用療法におけるOS主要評価項目未達として追加的に具体化した。頭頸部がんセカンドライン試験も中止している。 (https://komori.app/company/4523/filing/2024-fy)
- FY2026-H1 顕在化 「ペムブロリズマブおよび肝動脈化学塞栓療法（TACE）との併用療法について、肝細胞がんを対象としたフェーズⅢ試験において、TACE単独療法と比較して、無増悪生存期間（PFS）の統計学的有意かつ臨床的に意義のある改善を示し、主要評価項目の一つを達成しました。本試験結果に基づき、2025年7月、中国において同適応で承認を取得しました。本試験のもうひとつの主要評価項目である全生存期間（OS）については、中間解析において統計学的有意な改善を示さず、プロトコルで規定された統計学的有意性に関する閾値に達する可能性は低いと判断し、試験を終了することを決定しました。」 — レンビマ追加適応・マイルストン未達リスクについて、肝細胞がんのTACE併用療法でPFS達成・中国承認に至った一方、OS未達見込みにより試験終了となる事象が発生した。 (https://komori.app/company/4523/filing/2025-h1)
- FY2026 悪化 「2026年1月には本プログラムの対象薬として「レンビマ」が選定されました。今後、当社グループと連邦政府機関のCMS(Centers for Medicare & Medicaid Services)による、メディケアパートDにおける「レンビマ」価格の交渉が実施され、2026年度中に新価格の公表、2028年1月より新価格が適用される見込みです。」 — レンビマの追加適応・価値最大化リスクについて、米国メディケア薬価交渉の対象選定と2028年からの新価格適用見込みが新たに具体化した。 (https://komori.app/company/4523/filing/2025-fy)