# 中外製薬（4519） 脊髄性筋萎縮症および顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーに対するGYM329（emugrobart）の開発中止に関するお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/4519/disclosure/20260322585975
種別: 発生事実
開示日: 2026-03-23
Komoriの読み（0-100）: 43
企業ページ: https://komori.app/company/4519

## 何が変わったか

ロシュ社は、GYM329（emugrobart）について、脊髄性筋萎縮症（SMA）と顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）の臨床開発を中止することを決定しました。試験で筋肉量や運動機能の改善に一貫性・確実性が確認できず、第III相試験に進む十分な根拠が得られなかったためです。

## 会社が挙げた理由

SMAおよびFSHDの試験で、筋肉量の増加と探索的に評価した運動機能の改善に一貫性や堅牢性が認められず、第III相試験へ進むための十分な確証を得られなかったため。安全性への懸念が理由ではないと説明している。

## 開示の要点

- 事象の名称: 脊髄性筋萎縮症および顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーに対するGYM329（emugrobart）の開発中止
- 発生日: 2026年3月23日（開示日。開発中止の決定日自体は明記されていない）
- 認知日・通知受領日: not_disclosed
- 対象となる主体: ロシュ社（開発中止の決定主体）
- 対象拠点・対象製品: emugrobart（GYM329）、脊髄性筋萎縮症（SMA）および顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）
- 原因: SMAを対象とした第II/III相MANATEE試験（パート1）およびFSHDを対象とした第II相MANOEUVRE試験のデータ評価で、筋肉量の増加および運動機能の改善に一貫性や堅牢性が認められなかったこと。安全性への懸念が原因ではない。
- 業績への影響額: not_disclosed
- 計上する会計期間: not_disclosed
- 業績予想への影響: 本件が、2026年1月29日に公表した2026年12月期の連結業績予想に与える影響はありません。
- 訴訟・手続きの種類: not_disclosed
- 裁判所・当局: not_disclosed
- 原告: not_disclosed
- 被告: not_disclosed
- 提訴日・処分日: not_disclosed
- 請求額・課徴金額: not_disclosed
- 回収不能または回収遅延のおそれが生じた債権の額: not_disclosed
- 停止した業務: SMAおよびFSHDを対象とした臨床開発
- 再開予定日: not_disclosed
- 調査体制: not_disclosed
- 再発防止策: not_disclosed
- 役員の責任: not_disclosed
- 異動前の議決権所有割合: not_disclosed
- 異動後の議決権所有割合: not_disclosed
- 今後の見通し: 肥満症を対象としたemugrobartの第II相試験は予定通り継続する。今回の開発中止は、肥満症を対象としたemugrobartの開発に影響を与えない。
- 続報の予定: not_disclosed

## 評価の根拠

- 会社自身が述べる影響の程度はどの水準か。: 予想は据え置き（原文: 「本件が、2026年1月29日に公表した2026年12月期の連結業績予想に与える影響はありません。」）
- この事象は損失をもたらすものか、利益をもたらすものか。: 小幅な下振れ（原文: 「ロシュ社が、開発中の抗潜在型ミオスタチンスイーピング抗体emugrobart（GYM329）について、脊髄性筋萎縮症（SMA）および顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）を対象とした臨床開発を中止することを決定いたしました。」）
- 業績予想との関係について、この書類は何と書いているか。: 予想は据え置き（原文: 「本件が、2026年1月29日に公表した2026年12月期の連結業績予想に与える影響はありません。」）
- 示された影響額は、会社の利益・売上の規模に対してどの程度か。: 相対規模は不明（原文: 「本件が、2026年1月29日に公表した2026年12月期の連結業績予想に与える影響はありません。」）
- 影響が及ぶ範囲はどこまでか。: 個別の事項（原文: 「今回の2つの適応症における開発中止は、肥満症を対象としたemugrobartの開発に影響を与えるものではありません。」）
- 出荷・生産・販売の停止、拠点の閉鎖、サービスの停止が生じたと書かれているか。: なし（原文: 「SMAおよびFSHDを対象とした臨床開発を中止することを決定いたしました。」）
- 影響額の開示状況はどれか。: 金額の記載なし（原文: 「本件が、2026年1月29日に公表した2026年12月期の連結業績予想に与える影響はありません。」）
- 影響がどの会計期間に計上されるかが明示されているか。: なし（原文: 「会計期間および損失計上に関する記載なし。」）
- 事象の発生日または会社が認知した日が、特定の日付で示されているか。: あり（原文: 「2026年3月23日／ロシュ社が…臨床開発を中止することを決定いたしましたので、お知らせいたします。」）
- 相手方・対象拠点・対象製品・対象契約が固有名で特定されているか。: あり（原文: 「ロシュ社／emugrobart（GYM329）／MANATEE試験（パート1）／MANOEUVRE試験」）
- 主要な事実に数値と時期がついているか。: 定性的（原文: 「第II/III相MANATEE試験（パート1）および第II相MANOEUVRE試験のデータの評価に基づくものです。」）
- 肝心の数値を、別紙・同日開示の他資料・決算短信に委ねているか。: なし（原文: 「本件が、2026年1月29日に公表した2026年12月期の連結業績予想に与える影響はありません。」）
- 事象はどこまで収束しているか。: 解決済み（原文: 「臨床開発を中止することを決定いたしました。」）
- この書類は、この事象についての何度目の開示か。: 初報（原文: 「脊髄性筋萎縮症および顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーに対するGYM329（emugrobart）の開発中止に関するお知らせ」）
- 前回の開示と比べて、事象は拡大したか、収まったか。: 初報のため比較なし（原文: 「本文に本件の前回開示を示す記載なし。」）
- 影響についての記述はどれだけ断定的か。: 断定的（原文: 「臨床開発を中止することを決定いたしました。／肥満症を対象とした第II相試験は予定通り継続いたします。／影響はありません。」）
- 事象の原因はどこにあるか。: 外部要因（原文: 「本決定は、SMAを対象とした第II/III相MANATEE試験（パート1）およびFSHDを対象とした第II相MANOEUVRE試験のデータの評価に基づくものです。」）
- 事象はどの主体で起きたか。: 社外の相手方（原文: 「中外製薬株式会社は、ロシュ社が…臨床開発を中止することを決定いたしましたので、お知らせいたします。」）
- 再発防止についてどこまで書かれているか。: 再発防止の対象外（原文: 「今回の2つの適応症における開発中止は、安全性への懸念に起因するものではありません。」）