# NS-065の先駆け審査指定と臨床試験開始｜日本新薬（4516）の変遷

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## 経過

- FY2016 初出 「デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065」については、平成27年10月27日に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定され、平成28年1月には治験届を提出し、第一/二相試験を開始しました。」 — 国内で第一/二相試験を開始し、米国でも平成28年3月に治験届を提出して前期第二相試験を開始したと記載している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2015-fy)
- FY2017-Q1 再掲 「デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065」については、平成27年10月27日に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定され、平成28年1月には治験届を提出し、第一/二相試験を開始しました。」 — NS-065の先駆け審査指定および第一/二相試験開始の状況を再掲している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2016-q1)
- FY2017-Q2 前進 「デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01」については、平成27年10月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定され、平成28年1月に治験届を提出し、第一/二相試験を開始しました。・「NS-065／NCNP-01」については、平成28年3月に治験届を米国食品医薬品局（FDA）に提出し、第二相試験を開始しました。」 — 国内の第一・二相試験に加え、米国でもFDAへの治験届提出後に第二相試験を開始した。 (https://komori.app/company/4516/filing/2016-q2)
- FY2017-Q3 前進 「・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01」については、第一/二相試験を実施中です。平成27年10月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定されました。・「NS-065／NCNP-01」については、米国において第二相試験を実施中です。FDAより平成28年10月にファストトラック指定を受け、さらに平成29年1月にはオーファンドラッグ指定及び希少小児疾患指定を受けました。」 — 米国第二相試験の継続に加え、FDAからファストトラック、オーファンドラッグ、希少小児疾患の各指定を取得した。 (https://komori.app/company/4516/filing/2016-q3)
- FY2018-Q1 再掲 「・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01」については、第一/二相試験を実施中です。本剤は、平成27年10月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定されました。・「NS-065／NCNP-01」については、米国において第二相試験を実施中です。本剤は、FDAより平成28年10月にファストトラック指定を受け、さらに平成29年1月にはオーファンドラッグ指定および希少小児疾患指定を受けました。」 — 国内の第一・二相試験と米国第二相試験、ならびに既取得の各種指定について、従来の状況を再掲している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2017-q1)
- FY2018-Q2 再掲 「デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01」については、第一/二相試験を実施中です。本剤は、平成27年10月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定されました。・「NS-065/NCNP-01」については、米国において第二相試験を実施中です。本剤は、FDAより平成28年10月にファストトラック指定を受け、さらに平成29年1月にはオーファンドラッグ指定及び希少小児疾患指定を受けました。」 — 国内の第一・二相試験と米国第二相試験、ならびに既取得の各種指定について、従来の状況を再掲している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2017-q2)
- FY2018-Q3 再掲 「・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01」については、第一/二相試験を実施中です。本剤は、平成27年10月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定されました。・「NS-065/NCNP-01」については、米国において第二相試験を実施中です。本剤は、FDAより平成28年10月にファストトラック指定を受け、さらに平成29年1月にはオーファンドラッグ指定および希少小児疾患指定を受けました。」 — 国内の第一・二相試験、米国第二相試験および既取得の各種指定について、従来の状況を再掲している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2017-q3)
- FY2019-Q1 再掲 「・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01」については、第一/二相試験を実施中です。本剤は、2015年10月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定されました。」 — NS-065／NCNP-01の国内第一・二相試験と先駆け審査指定について、従来の状況を再掲している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2018-q1)
- FY2019-Q2 再掲 「・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01」については、第一/二相試験を実施中です。本剤は、2015年10月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定されました。」 — NS-065／NCNP-01の国内第一・二相試験と先駆け審査指定について、従来の状況を再掲している。海外第二相試験およびFDAの各種指定も継続している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2018-q2)
- FY2019-Q3 前進 「・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01」については、第一/二相試験を終了しました。本剤は、2015年10月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目として指定されました。」 — NS-065／NCNP-01について、国内の第一・二相試験を終了した。米国では第二相試験を実施し、段階的承認申請を開始したとの記載もあり、試験実施段階から申請段階へ進展している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2018-q3)
- FY2020-Q1 再掲 「・NS-065／NCNP-01（一般名：ビルトラルセン）」については、米国において第二相試験を実施し、本年2月より段階的承認申請を開始しました。本剤は、FDAより2016年10月にファストトラック指定を受け、さらに2017年1月にはオーファンドラッグ指定および希少小児疾患指定を受けました。」 — NS-065／NCNP-01について、米国第二相試験、2019年2月開始の段階的承認申請およびFDAの各種指定の状況を再掲している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2019-q1)
- FY2020-Q2 前進 「・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065/NCNP-01（一般名：ビルトラルセン）」については、第一／二相試験を終了し、本年9月に承認申請を行いました。本剤は、2015年10月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目として、また本年8月に希少疾病用医薬品として指定されました。
・「NS-065/NCNP-01（一般名：ビルトラルセン）」については、米国において第二相試験を実施し、本年2月より段階的承認申請を実施しておりましたが、9月に完了しました。本剤は、FDAより2016年10月にファストトラック指定を受け、さらに2017年1月にはオーファンドラッグ指定および希少小児疾患指定を受けました。」 — NS-065/NCNP-01について、国内第一・二相試験の終了後に9月の承認申請へ進み、米国では段階的承認申請を9月に完了した。 (https://komori.app/company/4516/filing/2019-q2)
- FY2020-Q3 前進 「デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（一般名：ビルトラルセン）」については、第一／二相試験を終了し、2019年9月に承認申請を行いました。本剤は、2015年10月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目、2019年8月に希少疾病用医薬品として、また2019年10月に条件付き早期承認制度対象品目として指定されました。」 — NS-065／NCNP-01について、国内承認申請後、2019年10月に条件付き早期承認制度対象品目の指定を取得した。 (https://komori.app/company/4516/filing/2019-q3)
- FY2020 前進 「デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（製品名：ビルテプソ®、一般名：ビルトラルセン）」については、2019年9月に承認申請を行い、2020年3月25日に承認されました。本剤は、2015年10月に厚生労働省より「先駆け審査指定制度」の対象品目、2019年8月に希少疾病用医薬品として、また2019年10月に条件付き早期承認制度対象品目として指定されました。現在グローバル第三相試験を実施中です。
・「NS-065／NCNP-01（一般名：ビルトラルセン）」については、米国において第二相試験を実施し、2019年2月より段階的承認申請を行い、9月に完了、2020年2月に受理されました。」 — NS-065／NCNP-01は、国内第一・二相試験終了後の承認申請から2020年3月の承認取得へ進み、現在はグローバル第三相試験を実施している。米国でも段階的承認申請が受理された。 (https://komori.app/company/4516/filing/2019-fy)
- FY2021-Q1 前進 「・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（製品名：ビルテプソ®点滴静注250㎎、一般名：ビルトラルセン）」については、2020年3月25日に承認され、5月20日より販売を開始しました。現在グローバル第三相試験を実施中です。
・「NS-065／NCNP-01（一般名：ビルトラルセン）」については、米国で段階的承認申請を行い、8月13日に承認されました。本剤は、欧州では2020年6月にEMAよりオーファンドラッグ指定を受けました。現在グローバル第三相試験を実施中です。」 — NS-065／NCNP-01は、国内で2020年3月の承認取得から5月の販売開始へ進み、米国でも段階的承認申請の承認に至った。欧州ではEMAのオーファンドラッグ指定を取得し、グローバル第三相試験を継続している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2020-q1)
- FY2021-Q2 前進 「・「NS-065／NCNP-01（一般名：ビルトラルセン）」については、米国で2020年8月に承認され、販売を開始しました。欧州では2020年6月にEMAよりオーファンドラッグ指定を受けました。現在グローバル第三相試験を実施中です。」 — NS-065／NCNP-01は、米国で段階的承認申請の承認後、販売開始に進んだ。欧州のオーファンドラッグ指定とグローバル第三相試験も継続している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2020-q2)
- FY2021-Q3 再掲 「「NS-065／NCNP-01（一般名：ビルトラルセン）」については、米国で2020年8月に承認され、販売を開始しました。欧州では2020年6月にEMAよりオーファンドラッグ指定を受けました。現在グローバル第三相試験を実施中です。」 — ビルトラルセンは、米国での承認・販売開始後もグローバル第三相試験を実施中である。 (https://komori.app/company/4516/filing/2020-q3)
- FY2021 再掲 「「NS-065／NCNP-01（一般名：ビルトラルセン）」については、米国で2020年8月に承認され、販売を開始しました。欧州では2020年6月にEMAよりオーファンドラッグ指定を受けました。現在グローバル第三相試験を実施中です。」 — 米国での承認・販売開始、欧州指定およびグローバル第三相試験の状況を再掲している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2020-fy)
- FY2022-Q1 前進 「「NS-065／NCNP-01（一般名：ビルトラルセン）」については、米国で2020年8月に承認され、販売を開始しました。欧州では2020年6月にEMAよりオーファンドラッグ指定を受けました。また、2021年6月に中国で承認申請を行いました。現在グローバル第三相試験を実施中です。」 — ビルトラルセンについて、中国での承認申請という新たな海外開発上のマイルストーンを記載している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2021-q1)
- FY2022-Q2 再掲 「・「NS-065／NCNP-01（一般名：ビルトラルセン）」については、米国で2020年8月に承認され、販売を開始しました。欧州では2020年6月にEMAよりオーファンドラッグ指定を受けました。また、2021年6月に中国で承認申請を行いました。現在グローバル第三相試験を実施中です。」 — ビルトラルセンの米国販売、欧州でのオーファンドラッグ指定、中国での承認申請およびグローバル第三相試験の状況を再掲している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2021-q2)
- FY2022-Q3 再掲 「「NS-065／NCNP-01（一般名：ビルトラルセン）」については、米国で2020年8月に承認され、販売を開始しました。欧州では2020年6月にEMAよりオーファンドラッグ指定を受けました。また、2021年6月に中国で承認申請を行いました。現在グローバル第三相試験を実施中です。」 — ビルトラルセンの米国販売、欧州での指定、中国での承認申請およびグローバル第三相試験の状況を再掲している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2021-q3)
- FY2023-Q2 再掲 「・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（製品名：ビルテプソ®点滴静注250㎎、一般名：ビルトラルセン）」については、2020年3月に承認され、5月より販売を開始しました。現在グローバル第三相試験を実施中です。」 — ビルテプソの国内承認・販売開始後、グローバル第三相試験を継続している状況を再掲している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2022-q2)
- FY2023 再掲 「・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（製品名：ビルテプソ®点滴静注250㎎、一般名：ビルトラルセン）」については、2020年3月に承認され、5月より販売を開始しました。現在グローバル第三相試験を実施中です。」 — ビルテプソの国内承認・販売開始後、グローバル第三相試験を継続している状況を再掲している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2022-fy)
- FY2024-Q1 再掲 「・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（製品名：ビルテプソ®点滴静注250㎎、一般名：ビルトラルセン）」については、2020年3月に承認され、5月より販売を開始しました。現在グローバル第三相試験を実施中です。」 — ビルテプソの国内承認・販売開始後、グローバル第三相試験を継続している状況を再掲している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2023-q1)
- FY2024-Q2 再掲 「・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（製品名：ビルテプソ®点滴静注250㎎、一般名：ビルトラルセン）」については、2020年3月に承認され、5月より販売を開始しました。現在グローバル第三相試験を実施中です。」 — ビルテプソの国内承認・販売開始後、グローバル第三相試験を継続している状況を再掲している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2023-q2)
- FY2024-Q3 再掲 「・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（製品名：ビルテプソ®点滴静注250㎎、一般名：ビルトラルセン）」については、2020年3月に承認され、5月より販売を開始しました。現在グローバル第三相試験を実施中です。」 — ビルテプソの国内承認・販売開始後、グローバル第三相試験を継続している状況を再掲している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2023-q3)
- FY2025-H1 再掲 「・デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（製品名：ビルテプソ®点滴静注250㎎、一般名：ビルトラルセン）」については、2020年3月に承認され、5月より販売を開始しました。現在グローバル第三相継続試験を実施中です。」 — ビルテプソの国内承認・販売開始後、グローバル第三相継続試験を実施中である状況を再掲している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2024-h1)
- FY2026 再掲 「デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065／NCNP-01（製品名：ビルテプソ®点滴静注250㎎、一般名：ビルトラルセン）」については、国内では2020年3月に承認され、5月より販売を開始し、米国では2020年8月に承認され、同月より販売を開始しました。現在グローバル第三相継続試験を実施中です。」 — ビルテプソの国内・米国での承認・販売開始と、グローバル第三相継続試験の状況を再掲している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2025-fy)
- 2026-11-13 達成 「ＮＳ－０６５／ＮＣＮＰ－０１：グローバル第Ⅲ相継続試験（302試験）が終了し、追加グローバル第Ⅲ相試験（303試験）を検討中である。」 — グローバル第Ⅲ相継続試験が終了し、治験総括報告書をFDAに提出した一方、追加試験は検討段階となった。 (https://komori.app/company/4516/disclosure/20261110571653)