# 研究開発の長期化・高額化と成功確率の不確実性｜日本新薬（4516）の変遷

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## 経過

- FY2016 初出 「医薬品の研究開発には、巨額の資金と長い期間を要します。しかし、それが成果として新製品発売や技術導出として結実する確率は、決して高くありません。」 — 研究開発投資の回収不能や研究開発断念が財政状態・経営成績に影響する可能性を記載している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2015-fy)
- FY2021 再掲 「医薬品の研究開発には、巨額の資金と長い期間を要します。しかし、それが成果として新製品発売や技術導出として結実する確率は、決して高くありません。」 — 研究開発の長期化・高額化と、成果が新製品発売や技術導出に至らない不確実性を再掲している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2020-fy)
- FY2023 再掲 「医薬品の研究開発には、巨額の資金と長い期間を要します。しかし、それが成果として新製品発売や技術導出として結実する確率は、決して高くありません。」 — 研究開発の長期化・高額化と、成果が新製品発売や技術導出に至らない不確実性を再掲している。 (https://komori.app/company/4516/filing/2022-fy)
- FY2024 再定義 「特にDMD治療薬では、複数の自社創製核酸医薬品等の開発が進んでいます。これらの開発品について、研究開発の遅延、期待した有効性・安全性が得られない、競合品の上市、あるいは販売計画からの進捗遅延等が生じた場合、当社グループの経営成績及び財政状態等に影響を及ぼす可能性があります。」 — 研究開発リスクについて、従来の一般的な長期化・成功確率の不確実性に加え、複数のDMD核酸医薬品に固有の遅延・有効性・安全性・競争リスクを明示した。 (https://komori.app/company/4516/filing/2023-fy)
- FY2026-H1 顕在化 「カプリコール・セラピューティクス社が2024年12月にデュシェンヌ型筋ジストロフィー心筋症を対象とした段階的承認申請を完了しましたが、2025年7月に、提出されたデータでは承認が認められないとする審査完了報告通知（Complete Response Letter）をFDAより受領しました。」 — CAP-1002について、承認申請完了後にFDAから承認を認めない旨の審査完了報告通知を受領し、研究開発・承認取得の不確実性が実際に発生した。 (https://komori.app/company/4516/filing/2025-h1)
- 2026-05-15 顕在化 「2026年1月に同社がFDAより臨床試験の実施保留命令（クリニカル・ホールド）を受けたが、その後解除されている。また、同社は2026年2月にFDAよりCRLを受領したが、その後申し立てを行っています。」 — RGX-121について、臨床試験の実施保留命令とFDAからのCRL受領が記載され、研究開発・承認取得の不確実性が追加的に実際化した。 (https://komori.app/company/4516/disclosure/20260514531821)
- FY2026 顕在化 「また、同社は2026年2月にFDAよりCRLを受領しましたが、その後申し立てを行っています。」 — RGX-121について、段階的承認申請完了後にFDAからCRLを受領し、研究開発・承認取得の不確実性が追加的に実際化した。 (https://komori.app/company/4516/filing/2025-fy)