# RGX-121の米国承認申請とアジア開発・販売権｜日本新薬（4516）の変遷

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## 経過

- FY2025 初出 「・ムコ多糖症Ⅱ型治療剤「RGX-121（一般名：clemidsogene lanparvovec）」については、米国にて承認申請中です。」 — 2025年1月にリジェネクスバイオ社から、RGX-121の米国内独占販売権と日本を含むアジアでの独占的開発・販売権を導入した。米国では承認申請中である。 (https://komori.app/company/4516/filing/2024-fy)
- FY2026-H1 前進 「・ムコ多糖症Ⅱ型治療剤「RGX-121（一般名：clemidsogene lanparvovec）」については、リジェネクスバイオ社が2025年3月に米国にて段階的承認申請を完了しました。」 — RGX-121について、米国承認申請中という段階から、2025年3月に段階的承認申請を完了した段階へ進んだ。 (https://komori.app/company/4516/filing/2025-h1)
- 2026-05-15 悪化 「2026年1月に同社がFDAより臨床試験の実施保留命令（クリニカル・ホールド）を受けたが、その後解除されている。また、同社は2026年2月にFDAよりCRLを受領したが、その後申し立てを行っています。」 — RGX-121について、臨床試験の実施保留命令とCRL受領が発生し、承認取得に向けた状況が悪化した。 (https://komori.app/company/4516/disclosure/20260514531821)
- FY2026 その他 「同社は2026年1月にFDAより臨床試験の実施保留命令（クリニカル・ホールド）を受けましたが、その後解除されています。また、同社は2026年2月にFDAよりCRLを受領しましたが、その後申し立てを行っています。」 — RGX-121は臨床試験のクリニカル・ホールド後に解除された一方、FDAからCRLを受領し、申し立てを行う段階となった。 (https://komori.app/company/4516/filing/2025-fy)
- 2026-11-13 悪化 「同社は2026年度第2四半期にBLAを再提出する予定でしたが、2026年8月にFDAより再びクリニカル・ホールドを受けました。」 — RGX-121について、BLA再提出予定の段階でFDAから再度クリニカル・ホールドを受けた。 (https://komori.app/company/4516/disclosure/20261110571653)