# Ｃｈｏｒｄｉａ　Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ（190A） 再発難治性の急性骨髄性白血病（AML）の治療薬候補rogocekib 米国における希少疾患指定受理のお知らせ

Source: Komori (komori.app) — https://komori.app/company/190A/disclosure/20250109548609
種別: その他開示
開示日: 2025-01-10
Komoriの読み（0-100）: 60
企業ページ: https://komori.app/company/190A

## 何が変わったか

rogocekib（開発コード：CTX-712）について、米国FDAから再発難治性AMLを対象とする希少疾病用医薬品指定を受理した。指定により、米国で申請費用免除や税制優遇などの開発支援策、承認後の7年間の排他的先発販売権を利用できる可能性がある。

## 会社が挙げた理由

米国内の患者数が20万人未満であることや、医療上の必要性が特に高いことなど、希少疾病用医薬品指定の条件に合致したため。

## 開示の要点

- 対象製品・サービス名: rogocekib（開発コード：CTX-712）
- 相手先: 米国食品医薬品局（FDA）
- 相手先の概要: 米国の医薬品規制当局。所在地・代表者・資本金・設立年はnot_disclosed。
- 当社との関係: FDAがrogocekibについて米国の希少疾病用医薬品指定を受理した関係。資本関係・人的関係・通常の取引関係はnot_disclosed。
- 契約金額: not_disclosed
- 提供価格: not_disclosed
- 契約締結日: not_disclosed
- 提供開始日: not_disclosed
- 適用分野: 再発難治性の急性骨髄性白血病（AML）
- 受賞名・認証名: 米国におけるオーファンドラッグ指定（Orphan Drug Designation）
- 授与・認証機関: 米国食品医薬品局（FDA）
- 登録番号・有効期限: not_disclosed
- 拠点所在地: not_disclosed
- 拠点の規模: not_disclosed
- 定量的な効果: 承認後、米国で7年間の排他的先発販売権が与えられる
- 利用実績: not_disclosed
- 業績への影響: 業績への影響はありません
- 出典: clinicaltrials.gov（試験番号：NCT05732103）

## 評価の根拠

- この発表が扱う事柄は、どの段階にあるか。: 実施済み（原文: 「「FDAからオーファンドラッグ指定…を受理しました」」）
- 契約の締結や機関決定について、どこまで書かれているか。: 合意の記載なし（原文: 「「FDAから…指定を受理しました」」）
- 開始日・発売日・稼働日など、この事柄が効力を持つ時期はどこまで具体的に示されているか。: 年月日まで（原文: 「「2025年１月10日」」）
- この発表は初出か、既に発表済みの取り組みの続報か、繰り返される事柄の今回分か。: 初出（原文: 「表題「…米国における希少疾患指定受理のお知らせ」」）
- 発表は、対象の事柄が起きる前か、同日か、起きた後か。: 事後の報告（原文: 「「指定を受理しましたのでお知らせします」」）
- 会社はこの内容をどれだけ断定的に書いているか。: 概ね断定的（原文: 「「承認後には米国における7年間の排他的先発販売権が与えられ」「大きな一歩であると考えております」」）
- 相手先はどのような主体として示されているか。: 官公庁・公的機関（原文: 「「米国食品医薬品局（FDA）」」）
- 相手先は、この発表においてどの役割か。: 表彰・認証した側（原文: 「「FDAからオーファンドラッグ指定…を受理しました」」）
- 相手先の所在地・資本金・事業内容など、会社概要が記載されているか。: あり（原文: 「「米国食品医薬品局（FDA）」」）
- 相手先が当社の子会社・グループ会社・役員・大株主など、既存の関係先だと書かれているか。: なし（原文: 「該当する関係の記載なし」）
- この発表に付いている数値のうち、最も具体的なものはどれか。: 物量・能力（原文: 「「米国における7年間の排他的先発販売権」」）
- 示された数値は、どういう性質の数か。: 見込み・試算（原文: 「「承認後には…7年間の排他的先発販売権が与えられ」」）
- 書かれている主要な事実を、社外の資料で確かめる手段があるか。: 照合できる番号あり（原文: 「「clinicaltrials.gov/ (NCT05732103)」」）
- 主要な主張に、検証できる数値と時期がついているか。: 数値のみ（原文: 「「7年間の排他的先発販売権」」）
- 会社はこの件を、将来の収益にどう結びつけているか。: 収益の柱と位置づけ（原文: 「「rogocekibの商用化に向けての大きな一歩」」）
- 業績への影響について、どう書かれているか。: 軽微と明記（原文: 「「なお、業績への影響はありません」」）
- この発表が扱っている事柄の種類はどれか。: 資格・評価の獲得（原文: 「「米国における希少疾患指定受理のお知らせ」」）
- この事柄はどこまでの広がりを持つと書かれているか。: 一拠点・一製品（原文: 「「当社が開発を進めている…rogocekibについて」」）
- 会社の製品・サービスにとって、これはどういう新しさか。: 製品に変化なし（原文: 「「オーファンドラッグ指定…を受理」」）
- 発表の中心にある製品・サービス・成果は、誰のものか。: 自社の製品（原文: 「「当社が開発を進めている…rogocekib」」）
- 発表の対象が当社本体ではなく、子会社・グループ会社の事柄か。: なし（原文: 「「Chordia Therapeutics株式会社…当社が開発を進めている」」）
- 「初」「唯一」「No.1」などの優位性の主張があるか、あるとすれば根拠は示されているか。: 根拠なしの優位性主張（原文: 「「ファーストインクラスの選択的な経口型の低分子阻害薬」」）
- この事柄の地理的な範囲はどこか。: 海外（原文: 「「米国FDA」「米国の第１／２相臨床試験」」）
- 実際に使われている・売れていることを示す記載はどの程度あるか。: 利用実績の記載なし（原文: 「「現在、米国の第１／２相臨床試験を実施しています」」）
- 競合製品や従来手法との違いが、具体的に述べられているか。: なし（原文: 「競合製品・従来手法との比較記載なし」）
- 製品名・型番・規格名・特許や認証の番号など、後から特定できる固有の識別子が示されているか。: あり（原文: 「「開発コード：CTX-712」「NCT05732103」」）
- この書類はどの様式で書かれているか。: 適時開示の様式（原文: 「「各位」「会社名」「代表者名」「（コード番号：190A 東証グロース市場）」「問合せ先」」）
- 評価を表す表現がどれだけ使われているか。: 一部に強調（原文: 「「商用化に向けての大きな一歩」「有望な治療薬としての可能性が期待されています」」）
- 前提条件・不確実性・将来見通しに関する注意書きが付されているか。: あり（原文: 「「承認後には…」「現在、米国の第１／２相臨床試験を実施しています」」）